Paris, France – Les réformes de l’accès aux médicaments de 2021 visent à faciliter l’accès rapide aux nouveaux traitements pour les patients en crise thérapeutique, avant même leur mise sur le marché. S’est-elle convaincue ? Retour sur cette revue, avec des experts sur le sujet.
Sommaire
De 6 anciens régimes à 2 nouveaux
Les anciens régimes ont été fusionnés en deux nouveaux (autorisation préalable-AAP et accès humanitaire-AAC) pour soutenir davantage la fourniture de nouveaux produits de manière opportune, fiable et cohérente. Lire aussi : Crise hospitalière : en Occitanie, les médecins cherchent des solutions aux urgences.
« Le dispositif ATU-RTU est complexe, composé de six catégories (ATUn, RTU, ATUc, ATUel, Post-ATU, PECT-post-MA soins temporaires) », a déclaré le Dr Valérie Denux, Directrice Europe & L’innovation à l’ANSM.
« L’objectif est donc de simplifier le processus d’obtention des médicaments, de le rendre plus homogène et lisible. Le souci est aussi de répondre à des besoins thérapeutiques non satisfaits, en développant des opportunités d’innovation. De plus, la réforme nécessite une approche globale et systématique pour accéder aux informations en vie réelle sur ces produits de santé spécialement conçus. Grâce aux principes d’usage à des fins thérapeutiques (PUT), l’Agence générale des soins de santé (HAS) collecte des données en vie réelle, notamment celles évaluées par le patient lui-même (via PROMS). »
Quelle différence entre accès précoce et compassionnel ?
Certains des nouveaux médicaments, tout d’abord, sont délivrés en ambulatoire, donc aux particuliers et très tôt, même si les données des essais cliniques sont encore incomplètes à ce stade. Lire aussi : A Paris, les urgences dans les hôpitaux sont déjà saturées, la déprogrammation a commencé.
« Cette opportunité répond à l’urgence, confirme Kevin Fournier, responsable du Service Accès Précoce et Compassion – Europe et de la Direction de l’Innovation (ANSM), pour les patients en maladie et aux besoins des professionnels de santé pour le patient qui leur est confié. c’est une prescription Ensuite, quand la donnée est très efficace du point de vue de la clinique et des patients selon l’ANSM (essai clinique final de type 3 par exemple) et que le produit de santé de l’élevage répond aux normes de la HAS comme son moderne caractéristiques, le fabricant les a soumises, la nécessité d’un accès anticipé, afin que le produit de santé puisse être suivi, grâce au PUT, avec le nouveau standard de la HAS, notamment dans la vraie vie. Au final, ce suivi facilitera les ventes et les paiements. C’est pour en faire profiter le plus grand nombre et que l’ordonnance s’ouvre de façon commune, ensuite c’est pour économiser sur le marché, selon des conditions médicales précises. »
L’accès compassionnel en détail
L’accès souple (avis facultatif) remplace les anciennes ATUn (autorisation temporaire d’utilisation facultative) et RTU (avis temporaire d’utilisation). Il existe donc deux types d’auto-compassion. Voir l’article : Surpeuplement des urgences hospitalières : que faire en cas de problème ?.
L’autorisation d’amnistie pour un malade déterminé (AAC) s’applique aux médicaments qui n’ont pas vocation à faire l’objet d’une publicité dans l’exposition concernée, sans développement continu et sans procédures d’AMM.
L’accès compassionnel s’applique aux médicaments en développement pour une indication particulière. Cette opportunité est possible à la demande des professionnels de santé cliniciens, après qu’ils aient été confirmés par l’ANSM et l’accord du fabricant pour fournir son produit dans cet état.
Le dispositif de la Prescription Compassionnelle (CPC) est cohérent avec la prescription de médicaments après notification par le Ministère, l’Institut National du Cancer, les conseils professionnels nationaux, les associations de patients reconnues ou les saisines de l’ANSM.
« L’objectif est alors de coordonner et d’organiser les activités sous la bannière d’un système d’autorisation compassionnel ; CPC qui permet le contrôle du médicament dans une population qui ne s’inquiète pas du premier signe d’AMM », a confirmé le Dr Denux.
L’accès précoce en détail
Le premier emplacement remplace l’ATUc (autorisation provisoire d’utilisation du groupe), l’ATUei (autorisation provisoire d’utilisation de l’extension d’affichage), la post-ATU (autorisation d’utilisation post-temporaire) et le PECT (garde à vue provisoire).
L’acquisition de la première place s’applique aux médicaments destinés à être commercialisés sous la marque concernée, qui sont considérés comme innovants, soumettent des données cliniques ou sont en cours de conditionnement.
Cette possibilité peut être donnée à la demande du laboratoire avant l’AMM ou après son obtention, et la décision appartient à la HAS après avis de l’ANSM sur l’attribution/le risque.
Ainsi, le délai au bénéfice du médicament est raccourci du fait de l’accès anticipé : « Dans les trois mois suivant l’approbation du dossier, le laboratoire saura si son produit a reçu l’approbation anticipée. Puis il l’a donné aux patients dans les deux mois. »
Dans les trois mois suivant l’approbation du dossier, le laboratoire saura si son produit a bénéficié d’un accès anticipé. Ensuite, il doit le donner aux patients dans les deux mois.
Toutes les approches du principe de compassion relèvent du champ d’application de l’ANSM.
En revanche, pour l’accès anticipé, la HAS et l’ANSM sont intervenues ensemble. Avant l’AMM, premier accès, l’ANSM évalue le rapport bénéfice/risque. De son côté, la HAS (l’Agence de lutte contre la corruption et l’Académie) met en œuvre ses propres principes, à savoir l’état nouveau du produit de santé, la réponse aux besoins de santé publique, etc.
Concernant l’autorisation d’accès post-AMM précoce, la HAS est seule décisionnaire, selon la décision liée à la nature de la maladie, grave ou invalidante, la nécessité de ne pas retarder la mise en route du traitement chez le patient, étant. d’autres thérapies pour la même indication, etc.
Un bilan positif
« D’après les retours d’expérience des industriels, des professionnels de santé et des associations de patients, que l’ANSM a recueillis en novembre 2022, ils se disent tous satisfaits de la réforme.
Les demandes d’accès anticipé ont considérablement augmenté et les demandes d’accès humanitaire (initiation et renouvellement confondus) sont passées de 25 000 en 2019 à plus de 64 000 en 2022, signe de l’intérêt des professionnels et des industriels. »
En 2021-2022, l’ANSM rend un avis sur les bénéfices/risques en 50 jours en moyenne, voire, pour certains produits « urgents » en quelques jours » explique Kevin Fournier. On constate ainsi une réduction des délais de traitement.
Selon les réponses des industriels, des professionnels de santé et des associations de patients, recueillies par l’ANSM en novembre 2022, ils se disent tous satisfaits de la réforme.
Des progrès restent à faire
« Les résultats de novembre 2022 montrent qu’il faut encore faciliter la restructuration et l’amélioration des infrastructures. L’application e-Saturne est par exemple en cours de refonte, qui permet de faire des demandes d’accès humanitaire, pour simplifier et accélérer le traitement des demandes », a déclaré le Dr Valérie Denux. La nouvelle version devrait être mise en ligne au premier trimestre 2023.
Pour sa part, Kevin Fournier a souligné que : « Simplifier la collecte d’informations sur le terrain sera également un défi majeur auquel seront confrontés tous les acteurs impliqués dans la maltraitance. Les travaux de l’unité maladies rares ont déjà commencé et devraient s’achever en 2023. »
Trodelvy®, le médicament idéal pour les dossiers de traitement des cancers invasifs Trodelvy®, (médicament qui double la survie globale des patients) est une marque pour les applications de traitement des cancers invasifs, qui concernent plus de 50% de l’oncologie, décrit Isabelle Yoldjian, directrice. de l’industrie pharmaceutique, dans une communication de l’ANSM. «
C’est un exemple de pourquoi l’accès à un traitement précoce peut être important : autorisé sur le marché aux États-Unis depuis avril 2020, Trodelvy® est prescrit aux jeunes femmes atteintes d’un cancer du sein. triple négatif ».
Mais en France ou en Europe, les femmes éligibles ne devraient pas pouvoir en bénéficier avant fin 2021, le laboratoire ne pourra pas le leur fournir avant, compte tenu de la complexité de sa production. S’il est signe de cette réforme, il est alors l’un des premiers à bénéficier d’un permis anticipé dans un délai court, avec la demande déposée le 28 juillet et le permis accordé le 2 juillet 2021.
Cette rapidité est le résultat de mois de travail acharné de nos équipes. Fin 2020, sous l’ancien régime d’accès insultant, nous proposions 64 ATU en option. En février 2021, en collaboration avec des associations de patients et des professionnels de santé, nous avons travaillé avec le laboratoire et avons réussi à obtenir des lots supplémentaires. Début juin, nous avons mis en place un nouveau dispositif, dit « roulant », qui permet de transférer le traitement des femmes, non éligibles du fait de l’évolution de leur maladie, vers de nouvelles patientes.
Environ 150 patients ont pu participer. Afin d’étendre l’accès à Trodelvy® à l’ensemble de la population cible, qui est estimée à environ 1 500 femmes françaises, nous avons convaincu le laboratoire de déposer une demande d’accès anticipé fin juillet, conformément à sa demande d’autorisation. Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en Europe. Notre évaluation bénéfice/risque a déjà été faite, nous avons pu envoyer notre retour positif à la HAS sous 8 jours Résultat : le 2 septembre 2021, le Conseil de la HAS a accordé un accès anticipé à Trodelvy®. Cette fin a pu commencer le 2 novembre, près d’un mois avant la délivrance de l’AMM par la Commission européenne le 22 novembre 2021. »
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